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Salva la terapia genica per bimbi bolla, la produrrà Telethon
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È la prima volta al mondo per una charity
Il presidente Fondazione Telethon Luca Cordero di Montezemolo - RIPRODUZIONE RISERVATA
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Per la prima volta al mondo un’organizzazione non profit si farà carico della produzione e distribuzione di un farmaco per una malattia rara, rispondendo a un bisogno dei pazienti a cui il mercato fatica a dare risposta. La Commissione europea ha infatti concesso il trasferimento a Telethon dell’autorizzazione all’immissione in commercio della terapia genica per l’immunodeficienza ADA-SCID, la malattia dei “bambini bolla”.
“Siamo consapevoli dell’eccezionalità di questo sforzo, ma per noi ogni singola vita conta, e non possiamo permettere che i bimbi affetti da ADA-SCID vengano lasciati soli, senza questa opzione terapeutica. Per questo abbiamo deciso di affrontare questa grande nuova sfida”, spiega il presidente di Fondazione Telethon Luca di Montezemolo. L’ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi) è una malattia genetica molto rara, potenzialmente mortale. Nei bambini che ne sono affetti il sistema immunitario non è in grado di combattere le infezioni e sono costretti a vivere in un ambiente sterile e isolato. Nel 2016 è giunta sul mercato una terapia genica frutto della ricerca svolta dall’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-TIGET), commercializzata con il nome di Strimvelis. Tuttavia, lo scorso anno, l’azienda farmaceutica anglo-statunitense Orchard Therapeutics PLC, titolare del prodotto, aveva annunciato di voler disinvestire nel campo delle immunodeficienze primitive. Qui è entrata in campo Telethon, che ha rilevato il prodotto.
“Da questo momento si realizza un cambio di paradigma, perché possiamo garantire la disponibilità di cure non abbastanza remunerative che altrimenti rischierebbero il ritiro o addirittura il mancato accesso al mercato”, aggiunge Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon. “Siamo la prima organizzazione non profit che si fa carico della commercializzazione di una terapia: è impegnativo, ma siamo convinti che sia l’unico modo per rimanere fedeli a noi stessi e alla nostra missione”.
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