Motore fondamentale dell’innovazione farmaceutica. I farmaci orfani,sviluppati per malattie o tumori rari, che fanno richiesta di innovatività molto spesso vengono riconosciuti tali da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco.Tra maggio 2017 e giugno 2020 ad Aifa sono state sottoposte 76 richieste di innovatività: 29 riguardavano farmaci orfani e 47 farmaci non orfani. Nel 72% dei casi per gli orfani c’è stato un esito positivo: hanno avuto innovatività piena (41%) oppure condizionata (31%). Per quanto riguarda i farmaci non orfani la percentuale è stata inferiore.Questi i dati del Quaderno “Il riconoscimento dell’innovatività per i Farmaci Orfani” di Osservatorio Farmaci Orfani (Ossfor). Il Quaderno, il 5° in 4 anni di attività, è stato presentato insieme a Sifo,Società Italiana di Farmacia Ospedaliera.L’innovatività si stabilisce in funzione di 3 elementi: il bisogno terapeutico, il valore terapeutico aggiunto e la qualità delle prove. La Commissione Tecnico-Scientifica di Aifa può dare tre giudizi per ciascuna combinazione farmaco-indicazione: innovatività piena, condizionata e non innovativo, a cui rispondono agevolazioni differenti. “Il fatto che nel 72% dei casi -evidenzia Barbara Polistena, di Crea Sanità- sia stata concessa l’innovatività per gli orfani significa che di fatto sono state superate le problematiche connesse alla valutazione della ridotta qualità delle evidenze strettamente connessa ai piccoli numeri delle malattie rare. La Determina Aifa 1535 del 2017 ha previsto delle deroghe al criterio generale nel caso particolare di farmaci con indicazione per malattie rare. Si è riconosciuta l’esistenza di elementi di criticità, come l’oggettiva difficoltà di condurre studi clinici di adeguata potenza. Per i farmaci orfani la Determina prevede che l’innovatività possa essere riconosciuta anche se le prove presentate a supporto siano state giudicate di livello basso, purché sia stato evidenziato un elevato bisogno terapeutico ed esistano forti indicazioni di un beneficio terapeutico aggiuntivo”.Senza questa previsione di Aifa per gli esperti forse alcuni farmaci orfani giudicati innovativi e che sono stati più velocemente accessibili ai pazienti, avrebbero potuto avere una sorte peggiore.“L’algoritmo Aifa-prosegue però Francesco Macchia, Coordinatore Ossfor – è molto severo e se questi farmaci non portassero davvero delle ‘rivoluzioni terapeutiche’ non avrebbero mai ottenuto parere positivo. In realtà,lo abbiamo visto anche nella ricerca recente sui vaccini, molti meccanismi messi a punto proprio sui malati rari e attraverso farmaci orfani hanno rappresentato dei salti in avanti nella ricerca farmacologica”.Tra i nodi da sciogliere l’accesso regionale e il tema della sostenibilità di terapie che possono impattare sui budget delle aziende.
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OMAR